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sirion-biotech糾正缺陷基因治療遺傳病

 更新時間:2021-09-15 點擊量:1272

SIRION Biotech于 2005 年在慕尼黑開始其業務,其目標是激發用于細胞和基因治療以及疫苗接種開發的新一代病毒載體技術。這意味著為腺相關病毒、慢病毒和腺病毒構建新的、包羅萬象的病毒載體平臺,以加快其合作伙伴在藥物、化妝品和食品行業的進步。

SIRION Biotech 現在是歐洲的研究和臨床前應用病毒載體開發商和制造商。迄今為止,我們已經完成了2000 多個各種規模的項目,與來自學術界和工業界的200 多個獨立客戶群體密切合作。我們還提供LentiBOOST®,這是一種高效的慢病毒轉導增強劑,適用于治療性細胞類型,如 CAR-T 細胞和 CD34+ 造血干細胞。LentiBOOST® 目前已被納入 20 多項 III 期和 I/II 期臨床試驗。

sirion-biotech糾正缺陷基因治療遺傳病

成功的基因治療方法需要精確的基因傳遞和表達控制,適合臨床應用的高度復雜的體內環境。它們還需要在所有開發和生產階段進行有效的成本控制。通過為整個 AAV 價值鏈提供服務,SIRION Biotech 是通往快速、經濟高效的臨床載體的門戶。

SIRION Biotech 成功的關鍵:

  • 臨床載體設計和優化

  • 載體衣殼優化

  • 早期生產力指標評估

  • 用于研發到后期臨床前應用的平臺制造流程

  • 上下游工藝優化

  • 從研發到臨床的成熟制造流程

  • 在制造 100 多種不同衣殼和設計 2000 多種載體方面擁有豐富的經驗

  • 與學術、監管和行業合作伙伴的集中溝通

  • 多語言開發經理


用于臨床試驗的載體優化

SIRION BIOTECH 提供完整的項目管理,以發明新的、單獨優化的 AAV 載體。SIRION 專有技術包括對所有必要框架的深刻理解,從而能夠創造新的知識產權。

成功實施 AAV 的 3 個層次

轉錄優化

定制的載體設計,包括啟動子選擇和增強子元件,以保證您的遺傳策略在目標組織中的最佳表達。

轉導優化

AAV 衣殼突變和表面變異構建以優化組織趨向性。包括通過肽插入、改組和條形碼 AAV 庫進行定向進化的選項。

免疫原性優化

AAV 衣殼表面調節以優化/最小化您的 AAV 策略的免疫原性特征。


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